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丁斌煌

保德信全球醫療生化基金司理人江宜虔指出，基因編纂技術可以想像成是找到毛病的DNA片斷之後，用一把生物份子「鉸剪」將毛病DNA片斷切開，剔除錯誤基因以後，再於缺口處「貼上」准確的DNA 片段，以根治疾病，這項手藝一向被視為劃時代的立異生物科技新藥手藝。
NTLA-2001為治療遺傳性甲狀腺卵白類澱粉多發性精神病變的藥品，臨床實驗結果顯示，患者的類澱粉沉積濃度下降87%，由於遺傳性甲狀腺卵白類澱粉多發性精神病變為一種致命的染色體異常遺傳性罕見疾病，患者因肝臟缺乏分化澱粉樣卵白質的酶，在過度累積下，影響神經系統、心臟和其他器官，今朝醫治方式需要畢生治療，而基因編輯藥物有望提供一次性療法。
江宜虔說，該成果揭曉對於生物科技藥品業界具有重大指標性，反應了基因編纂手藝CRISPR/Cas9進入人體臨床實驗並具有革命性的進展。

【記者柯安聰台北報導】本年來新藥研發泛起多項重大沖破，除新冠疫苗、阿茲海默症藥物外，遭到全球註視的基因編纂也繳出臨床實行正面成績，鼓勵相幹股價漲勢凌厲，保德信投信指出，基因編輯藥物研究的重大沖破備受關注，是由於基因編纂的治療結果，有望從以往需要畢生醫治的病況，到將來可能只需要一次性醫治，不僅反映研發實力積累的功效，更反應出全球醫療產業創新研發能量延續積累，隨時可望展現具革命性的沖破，一旦藥物研發成功，將來在相幹利用及發展也極具潛力。


江宜虔暗示，6月26日美國生物科技公司Intellia Therapeutics和Regeneron在美國周邊神經學會年會中公布了基因編纂技術藥品NTLA-2001第一期人體臨床實行的正面成果，此項創新進展為全球創始體內CRISPR基因編纂的人體臨床實驗了局，新聞一出，帶動Intellia股價大漲逾50%。江宜虔闡發，醫療產業的研發功效具有爆發性成長，但前期的研發成本高，需要資金活水以活絡產業發展，按照麥肯錫公司估量，創投公司及私募股權基金投資在製藥及生物科技公司的金額，由2010年的85億美元，大幅成長232%至2018年的283億美元，投資在醫療科技創新產業的金額，一樣由2010年的108億美元，明明成長186%至2018年的308億美元，且2021年第1季美國生物科技產業由本錢市場籌資金額達277億美元，創歷年新高，顯示今朝投資人對生物科技產業的投資偏好仍高，預期在投入資金大幅成長之下，將利於加快醫療產業的創新研發速度。（自立電子報2021/7/27）